В прошлом году в России прошёл регистрацию препарат для лечения пациентом со спинальной мышечной атрофией – «Спинраза». Больные без него теряют навыки движения и умирают в течение короткого периода времени.
Появление нового препарата дало надежду многим пациентам, однако оно по-прежнему остаётся недоступным для большинства больных. Чтобы человек с редким заболеванием смог передвигаться, ему требуются инъекции на протяжении всей жизни. Отменять препарат после начала лечения нельзя, так как это резко ухудшит состояние пациента. В нашей стране насчитывается порядка тысячи человек со СМА. Необходимое лечение из них получают только 10%. Лекарством должны обеспечивать регионы, однако они часто ссылаются на нехватку бюджета и отказывают в лечении. Для одного пациента годовой курс терапии обходится в 55 миллионов рублей. Правительство подготовило законопроект о возложении финансирования лечения пациентов на федеральные органы. Однако никаких конкретных подвижек в этом направлении до настоящего времени не произошло.
Позже президент России Владимир Путин одобрил идею о создании специального фонда для лечения тяжелобольных детей. Из-за нерешённости вопроса родители пациентов с редким заболеванием вынуждены отстаивать свои права в судах. В регионах уже имеется несколько выигрышных дел, где чиновников обязали предоставить лекарство детям в течение двух месяцев. Но процесс чаще всего властями затягивается и игнорируется.