По инициативе Владимира Путина для финансирования лечения детей с редкими заболеваниями в 2020 году был создан фонд «Круг добра». Оказалось, что в проекте перечня заболеваний, лечение которых будет финансироваться за счет средств фонда, отсутствует муковисцидоз. Эксперты уточняют, что окончательный перечень может быть утвержден лишь через три месяца.
По оценкам фонда «Облака», в настоящее время в России более 4 тысяч пациентов с муковисцсидозом: они нуждаются в таргетной терапии, нацеленной на коррекцию заболевания, а не только лечений его последствий. Согласно анализу специалистов, лекарственная терапия для этих пациентов может стоить до 6 млрд руб. в год.
Фонд «Острова» направил в Минздрав и главе правления «Круг добра» Александру Ткаченко письмо с просьбой включить муковисцидоз в список. В Минздраве на это обращение пока не ответили. Председатель правления АНО «Дом Редких» Анастасия Татарникова отметила, что принцип отбора нозологий экспертным советом «Круга добра» на включение в перечень неизвестен.
По оценкам, составленным на основе данных сайта госзакупок, в 2020 году для лечения муковисцсидоза было закуплено всего 2,578 тыс. таблеток оркамби, 3,248 тыс. калидеко, 2,24 тыс. симдеко общей стоимостью около 204 млн руб. Также пациенты с муковисцидозом получают дорназу альфу от Roche и «Генериума»: это единственный препарат из перечня госпрограммы высокозатратных нозологий. Кроме того, они постоянно нуждаются в антибиотиках и ферментных препаратах.
Наиболее современный препарат трикафта не закупался вообще, так как он не зарегистрирован в России. Все эти препараты в нашу страну поставляет французская компания Sanofi. В компании сообщили, что намерены подать досье на включение препарата трикафта в списки льготного лекарственного обеспечения на лечение пациентам, имеющим на это право.