Ученые обнаружили новый способ редактирования генов некодирующих РНК с помощью системы CRISPR/Cas9. Некодирующие РНК играют важную роль в регуляции работы генов, передаче сигналов между клетками и участвуют в развитии различных заболеваний, таких как наследственные, инфекционные, иммунологические и опухолевые.
Технология CRISPR/Cas9 является гибким инструментом, который может использоваться не только для исправления ошибок в геноме клеток, но и для контроля активности любых генов по выбору. Она может быть применена как в научных исследованиях, так и в разработке методов лечения и профилактики многих заболеваний.
Существует множество модификаций этой технологии, включая SpCas9, SpCas9D10A и другие. Однако, так как технология CRISPR/Cas9 является относительно новой, сложно определить, какую из ее модификаций лучше использовать для редактирования генов некодирующих РНК в клетках человека.
Ученые провели тестирование этих модификаций метода CRISPR/Cas9 на стволовых клетках жировой ткани человека, которые могут превращаться в различные типы клеток, такие как костные, хрящевые, мышечные, клетки жировой ткани или кровеносных сосудов.
Результаты исследования показали, что SpCas9 с эффективностью 50% и более способен создавать разрывы в ДНК, но не позволяет удалить гены интересующих некодирующих РНК. В то же время SpCas9D10A успешно справилась с этой задачей, разрушив гены микроРНК и подтвердив их роль в подавлении разрастания соединительной ткани.
Редактирование генов некодирующих РНК приводит к изменению последовательности нуклеотидов, что нарушает их созревание и образование. Это приводит к снижению количества таких микроРНК в клетках и внеклеточных везикулах — маленьких пузырьках, которые образуются внутри клеток и высвобождаются во внеклеточное пространство.
Редактирование также позволяет изменить физиологию клеток в целом и свойства молекул, которые они выделяют. Например, можно ухудшить их способность подавлять разрастание соединительной ткани, что может привести к появлению рубцовых изменений.
Рибонуклеиновая кислота (РНК) является одним из трех ключевых типов молекул, вместе с ДНК и белками, которые играют важную роль в кодировании и прочтении информации в клетках живых организмов. РНК необходимы в процессах передачи генетической информации, ее чтения и регулирования.