Генная терапия впервые вернула зрение человеку

 18-ЛЕТНИЙ британец Стивен Ховарт, почти потерявший зрение из-за наследственного заболевания, впервые смог самостоятельно пройти поздно вечером от железнодорожной станции к своему дому в Болтоне. Таков наглядный итог первого в мире клинического испытания новой генной терапии, проведенного специалистами глазного госпиталя Мурфилдса и института офтальмологии университетского колледжа в Лондоне, сообщает Membrana.ru.

 Диагноз Стивена – врожденный амавроз Лебера. Из-за дефектного гена RPE65 в его сетчатке постоянно умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Так что сейчас он еще хоть что-то может воспринимать при ярком освещении, но в полумраке уже теряет всякую возможность ориентироваться в пространстве. И со временем его зрение должно было полностью пропасть. Таковы особенности болезни, для которой до нынешнего момента не существовало никаких эффективных способов лечения.

 Лондонские медики при помощи очень тонкой иглы сделали в сетчатки трех пациентов инъекцию препарата, содержащего вирусы, несущие в себе правильную копию гена RPE65.

 Через несколько месяцев врачи проверили зрение своих подопечных. Двое не показали сколько-нибудь заметных улучшений (но и ухудшения не произошло), а вот для Ховарта эффект операции оказался поразительным. Если перед лечением Стивен все время натыкался на стены в специальном затемненном лабиринте и проходил метр за минуту, то после инъекции препарата он смог пройти аналогичный лабиринт быстро и без ошибок.

 Позже молодой человек отважился и на самостоятельное перемещение по ночному городу. И если ранее в таких условиях он мог лишь видеть самые яркие уличные фонари и зажженные фары автомобилей, то теперь он стал различать дорожные знаки и разметку, бордюры и даже трещины в асфальте. Авторы опыта говорят, что в дальнейшем зрение Ховарта может еще улучшиться.

 Что до двух других пациентов, то, по мнению медиков, скромные результаты лечения могут быть обусловлены более глубокой стадией болезни. Однако и у них со временем могут произойти благоприятные перемены. Или, по меньшей мере, у тех двоих данная терапия замедлит и даже остановит ухудшение зрения.

 Ученые подчеркивают, что испытание показало безопасность нового метода лечения и отсутствие каких-либо побочных эффектов. Да и получить столь явный положительный результат (пусть в одном случае) после «обработки» всего-то трех человек – дорогого стоит.

 В дальнейших опытах команда британских исследователей намерена увеличить дозировку гена, а также проверить данную методику на детях. Поскольку их аналогичное заболевание будет находиться на более ранней стадии (врожденный амавроз Лебера начинает «убивать» сетчатку с самого рождения), следует ожидать гораздо более впечатляющего улучшения зрения.

 Кроме того, руководитель эксперимента, профессор Робин Али из института офтальмологии, заявил в пресс-релизе госпиталя Мурфилдса, что в дальнейшем его команда намерена проверить аналогичный способ лечения и других заболеваний сетчатки.