Испытание генной терапии дало глухим детям слух на оба уха

Пятеро детей, которые родились глухими, теперь имеют слух на оба уха после того, как приняли участие в «поразительном» испытании генной терапии, которое дает надежду на дальнейшее лечение, сообщает издание «Тhe guardian».

Дети не могли слышать из-за унаследованных генетических мутаций, которые нарушают способность организма вырабатывать белок, необходимый для обеспечения беспрепятственного прохождения слуховых сигналов от уха к мозгу.

Врачи из Фуданьского университета в Шанхае лечили детей в возрасте от 1 до 11 лет глухих на оба уха в надежде, что они приобретут достаточный слух, чтобы принимать участие в разговорах и определять, откуда исходят звуки.

В течение нескольких недель после получения терапии дети обрели слух, могли определять источники звуков и распознавать речь в шумной обстановке. Двое детей танцевали под музыку, сообщили исследователи в журнале Nature Medicine.

Доктор Чжэн-Йи Чен (Zheng-Yi Chen), ученый из Массачусетской больницы глаз и уха (Massachusetts Eye and Ear), Гарвардской клинической больницы в Бостоне, который был одним из руководителей исследования, сказал, что результаты были «поразительными», добавив, что исследователи продолжают наблюдать, как способность детей к слуху «резко прогрессирует».

Терапия использует неактивный вирус для передачи рабочих копий пораженного гена Otof во внутреннее ухо. Оказавшись внутри, клетки уха используют новый генетический материал в качестве матрицы для производства рабочих копий важнейшего белка отоферлина.

Более 430 миллионов человек во всем мире страдают инвалидизирующей потерей слуха, из которых около 26 миллионов являются глухими от рождения.

До 60% детской глухоты обусловлено генетическими факторами. Дети, участвовавшие в исследовании, имеют заболевание под названием DFNB9, вызванное мутациями Отофа, на долю которых приходится 2-8% всех случаев врожденной потери слуха.

В январе та же американо-китайская команда сообщила об улучшениях после лечения глухих детей на одно ухо, но намерение всегда заключалось в том, чтобы дать слух на оба уха. Если они могут слышать обоими ушами, дети могут понять, откуда исходят звуки, что важно для повседневных ситуаций, таких как разговор в группе и осведомленность о дорожном движении при переходе дороги, говорят исследователи.

Для более детальной оценки преимуществ и рисков терапии потребуются более масштабные исследования. Генная терапия вводится во время минимально инвазивной хирургической процедуры, поэтому лечение обоих ушей удваивает время, которое пациенты проводят во время операции. Лечение обоих ушей также повышает риск более сильной иммунной реакции, вызванной, когда защитные силы организма реагируют на вирус, который доставляет терапию.

«Мы надеемся, что это исследование может быть расширено, и этот подход также может быть рассмотрен для глухоты, вызванной другими генами или негенетическими причинами», — сказал Чен. «Наша конечная цель — помочь людям восстановить слух, независимо от того, чем была вызвана их потеря слуха».

В прошлом месяце британская малышка стала первым человеком, которому восстановили слух на одно ухо после прохождения аналогичной генной терапии потери слуха, вызванной мутациями Отофа.

Профессор Манохар Банс, главный исследователь этого исследования, сказал, что терапия ознаменовала новую эру в лечении глухоты.